Ist die Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen für Pharmafirmen lukrativer geworden?

Hebestreit: Durch besseres Krankheitsverständnis und moderne Techniken ist die Medikamentenentwicklung heute gezielter und schneller möglich. Auch das Verfahren zur Zulassung für ein Medikament für seltene Erkrankungen ist einfacher als für Medikamente gegen eine Volkskrankheit. Zudem ist der Patentschutz länger, das heißt, man kann länger daran verdienen. Das wiederum führt dazu, dass mehr über seltene Krankheiten geforscht wird – nicht nur, aber auch von Seiten der Pharmafirmen.

Wäre die Gentherapie nicht die Lösung?

Hebestreit: Mit einer Gentherapie wäre sicher die Ursache bei vielen seltenen Erkrankungen bei der Wurzel gepackt. Es gibt bereits viele Versuche, leider auch viele Rückschläge. Bei Mukoviszidose ist das Gen 1989 entdeckt worden. Damals wurde prognostiziert, dass es spätestens bis 1999 eine Gentherapie geben würde – also eine Heilung. Das hat nicht funktioniert. Bislang gibt es eine einzige Studie aus England, die belegt, dass eine Gentherapie überhaupt etwas bringen könnte. Sie hat aber bisher nur genauso viel Wirkung gezeigt wie alle Medikamente, die wir bereits haben.